Diabetes typ 1
ProTrans™, en läkemedelskandidat bestående av navelsträngsstamceller
”Vår vision är att förbättra behandlingsalternativen för tusentals, kanske miljontals patienter och minska sjukvårdskostnaderna med hjälp av stamcellsterapi.” Mathias Svahn, VD för Cellaviva och NextCell Pharma.
Diabetes av typ 1 är en autoimmun sjukdom som påverkar kroppens förmåga att producera insulin, ett hormon som krävs för att stabilisera blodsockernivåerna. För närvarande finns cirka 20-40 miljoner människor med autoimmun diabetes typ-1. Uppskattningsvis diagnostiseras 130 000 barn och lika många vuxna varje år. Nuvarande standardbehandlingar syftar till att behandla symptom, vanligtvis genom att reglera blodsockernivån utan att påverka kroppens egen förmåga att producera insulin.
Den kliniska diabetesstudien ProTrans™ har, till skillnad från tidigare behandlingar, visat signifikant effekt i att bevara patientens egen insulinproduktion. De patienter som behandlades med en dos av ProTrans hade bevarat en statistiskt betydande högre insulinproduktion efter en 12 månaders-period jämfört med de patienter som behandlades med placebo.
”Spännande resultat. 2 av 9 patienter som behandlades med ProTrans hade ökat sin insulinproduktion efter ett år och totalt hade 4 av 9 en minskning med 5% eller mindre vilket kan jämföras med 0 av 5 patienter som fick placebo”, säger Mathias Svahn, VD för Cellaviva och NextCell Pharma, AB.
Cellavivas studie
Behandlingen var dubbelblindad vilket säkerställde att varken patienter eller läkare visste om vilka patienter som fått aktiv behandling eller placebo under den 12 månader långa uppföljningsperioden. Efter att prövningsenheten Karolinska Trial Alliance sammanställt och monitorerat all data, bröts koden och resultaten har därefter granskats av Enheten för Medicinsk Statistik vid Karolinska Institutet.
”Allogen cellterapi har återigen visat effekt vid typ 1-diabetes. Den här gången i en randomiserad, placebokontrollerad studie”, säger huvudprövaren professor Per-Ola Carlsson, Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset, i Uppsala
ProTrans
Vår produktportfölj är baserad på mesenkymala stamceller från Wharton’s Jelly (WJMSCs), d.v.s. gelén som finns runt blodkärlen i navelsträngsvävnaden. Mesenkymala stamceller har en immunmodulerande förmåga, en egenskap som kan vara till nytta i en mängd olika områden där det idag finns få behandlingar, såsom autoimmuna tillstånd och avstötning vid transplantationer.
”Navelsträngsvävnad är en av de mest koncentrerade källorna av mesenkymala stamceller. Den innehåller unga, snabbväxande och livskraftiga celler som kan odlas i laboratoriet i stora volymer. Immunologiskt så är barnet och mamman olika individer och navelsträngsvävnadens celler uttrycker därför signalmolekyler så att mammans immunsystem inte ska stöta bort fostret – en naturlig funktion som vi använder för att öka en patients tolerans för sina egna insulinproducerande celler, som är under autoimmun attack vid typ-1 diabetes” säger VDn i en intervju med BioStock.
De kliniska prövningarna genomförs i samarbete med Karolinska Universitetssjukhuset och Uppsala Universitet och ProTrans är tänkt att ges till patienter direkt efter diagnos. ProTrans ges i ett försök att skydda de insulinproducerande cellerna och att modulera immunsystemet. Effekten kan vara övergående, vilket resulterar i en längre initial fas eller minskat behov av insulin, men målet är att omprogrammera immunsystemet för att acceptera kroppens egna insulinproducerande celler. ProTrans minskar immunsystemets attack, och därmed skyddas insulinproduktionen. Genom att bevara patientens medfödda förmåga att producera insulin minskas behovet av insulinbehandling.
