Autolog stamcellstransplantation
Blodbildande stamceller kan användas för olika typer av transplantationer. En autolog benmärgstransplantation, kan vara aktuell vid elakartade lymfom, myelom och andra tumörer. Vid en autolog transplantation är patienten både givare och mottagare av stamcellerna, det vill säga man använder patientens egna stamceller. Navelsträngsblod började användas på 2000-talet och därför har endast barn behandlats med kroppsegna stamceller än så länge. Behovet av en stamcellstransplantation ökar med åldern och antalet autologa stamcellstransplantationer med navelsträngsblod förväntas därför öka över tid.
Allogen stamcellstransplantation
En stamcellstransplantation används även som behandling vid olika ärftliga eller elakartade blodsjukdomar som påverkar cellerna i blod, benmärg eller immunsystemet. Då görs vanligen en allogen transplantation, vilket innebär att det är en nära släkting eller obesläktad individ som är donator. Stamcellstransplantation är även en godkänd behandling för, vissa typer av, multipel skleros, MS i Sverige.
En av fördelarna med transplantation med stamceller från navelsträngsblod är att navelsträngsblodet kan samlas in i förväg, analyseras och frysas ned så att det finns redo att användas vid behov. När en patient kommer med en diagnos som till exempel akut leukemi är det bråttom. Då kan stamcellerna från navelsträngsblod enkelt tinas i 37°C vattenbad. Analyser görs för att se hur viabla cellerna är efter nedfrysning och därefter kan de ges intravenöst till en patient. I kroppen söker sig de nya stamcellerna till skelettets hålrum där benmärgen finns och börjar bilda nya friska blodkroppar.
Prognos efter stamcellstransplantation:
Stamcellstransplantationer är idag en etablerad behandling hos både barn och vuxna vid ett stort antal olika sjukdomar och diagnoser. Resultaten har fortlöpande förbättrats. Förbättrad diagnostik, bättre diagnostiska markörer och bättre understödjande behandling ger en markant förbättrad överlevnad. Återfall i grundsjukdomen är dock fortsatt en risk, som för de flesta behandlingar.
Förbättringar av stamcellstransplantationer med navelsträngsblod:
Läkare och forskare arbetar ständigt för att hitta nya sätt att förbättra transplantationsprocessen, oavsett om man använder navelsträngsblod, benmärg eller perifert blod. Den största begränsningen med navelsträngsblod är antalet tillgängliga celler, då mängden blod som finns kvar in navelsträngen och moderkakan är begränsat. Forskare har nu kommit långt i att utveckla metoder för att kunna föröka blodbildande stamceller i laboratoriet. Nyligen publicerade Horwitz et al., resultat från kliniska prövningar av effekten av Omidubicel jämfört med standardtransplantation med navelsträngsblod[2].
Omidubicel är en stamcellsprodukt tillverkad genom odling av cellerna i navelsträngsblod tillsammans med en aktiv komponent, nikotinamid.
Mekanismen är att nikotinamid hämmar celldelning och förbättrar funktionalitet hos de odlade blodstamceller[2],[3]. I studien ingick 125 patienter, i åldrarna 13 till 65 år med svåra blod- och immunsjukdomar, somtilldelades slumpmässigt behandling med Omidubicel eller standardbehandling med navelsträngsblod. Sammanfattningsvis hade transplantation med Omidubicel liknande kortsiktiga fördelar som transplantation med stamceller från benmärg har, men även de långsiktiga fördelarna som navelsträngsblod har[2].
Engraftment av Omidubicel var några dagar snabbare än medianen för standardbehandling med stamceller från benmärg[4].
Engraftment innebär att de transplanterade stamcellerna, accepterats av kroppen som man transplanterat stamcellerna till och att de börjat bilda friska blodkroppar. Dessutom hade Omidubicel också de långsiktiga fördelarna som transplantation med navelsträngsblod har, det vill säga lägre risk för GvHD [8], (Graft versus Host Disease, även kallat Transplantat-mot-värdsjukdom) och en Graft-versus-Leukemi, GvL-effekt[5]. GvHD innebär att det nya immunförsvarets vita blodkroppar, som bildas av de transplanterade blodstamcellerna, uppfattar kroppen som de transplanterats in i som främmande och angriper den. GvL är en positiv effekt som innebär att de immunkompetenta donatorcellerna, går till angrepp mot de kvarvarande sjuka cellerna och har ihjäl dessa. Transplantation med Omidubicel resulterade även i färre bakteriella- och virusinfektioner samt mindre tid på sjukhuset efter transplantation[2].
Även långsiktiga fördelar har setts för patienter för patienter med svåra immun- och blodsjukdomar som behandlats med Omidubicel, jämfört med patienter som fick behandling med navelsträngsblod.
Dessa uppföljningsresultat av studien av Horwitz, et al., 20211, presenterades 2022 på en konferens, Tandem Meeting, in Salt Lake City, Utah[6]. Förhoppningsvis kommer Omidubicel och andra liknande produkter att godkännas av läkemedelsmyndigheter världen över, det kommer att ge nya alternativ för läkare och patienter överallt.
Referenser
- Horwitz, M. E. et al. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood 138, 1429-1440, doi:10.1182/blood.2021011719 (2021).
- Peled, T. et al. Nicotinamide, a SIRT1 inhibitor, inhibits differentiation and facilitates expansion of hematopoietic progenitor cells with enhanced bone marrow homing and engraftment. Exp Hematol 40, 342-355 e341, doi:10.1016/j.exphem.2011.12.005 (2012).
- Eapen, M. et al. Outcomes of transplantation of unrelated donor umbilical cord blood and bone marrow in children with acute leukaemia: a comparison study. Lancet 369, 1947-1954, doi:10.1016/S0140-6736(07)60915-5 (2007).
- Eapen, M. et al. Effect of graft source on unrelated donor haemopoietic stem-cell transplantation in adults with acute leukaemia: a retrospective analysis. Lancet Oncol 11, 653-660, doi:10.1016/S1470-2045(10)70127-3 (2010).
- Milano, F., Appelbaum, F. R. & Delaney, C. Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease. N Engl J Med 375, 2204-2205, doi:10.1056/NEJMc1612872 (2016).
- Horwitz ME, S. P., Cutler C, et al. . in Presented at: 2022 Tandem Meetings. (2022).
