Stamcellstransplantation
Stamcellstransplantation är en av de mest etablerade och använda medicinska tillämpningarna av blodbildande stamceller i världen. I flera decennier har stamcellstransplantationer använts för att behandla patienter med allvarliga blodsjukdomar, immunbristsjukdomar och vissa cancerformer. Idag genomförs tiotusentals stamcellstransplantationer världen över varje år och behandlingen är en väletablerad del av modern sjukvård.
Vad är en stamcellstransplantation?
En stamcellstransplantation är en medicinsk behandling där friska blodbildande stamceller tillförs en patient för att ersätta skadade, sjuka eller förstörda celler.
Efter transplantationen vandrar stamcellerna till benmärgen där de börjar producera nya blodceller och återuppbygga patientens blodbildning och immunförsvar. På så sätt kan kroppen återfå sin förmåga att bilda friska röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar.
Stamcellstransplantation har använts inom sjukvården i mer än fem decennier och är idag en etablerad behandling för ett stort antal allvarliga sjukdomar. Behandlingen används framför allt vid blodcancer och blodsjukdomar såsom leukemi, lymfom, multipelt myelom och myelodysplastiskt syndrom (MDS) 6.
Idag utförs stamcellstransplantationer på specialiserade sjukhus över hela världen och utgör en av de viktigaste kliniska användningarna av blodbildande stamceller. För många patienter, både barn och vuxna, är behandlingen potentiellt livräddande och i vissa fall den enda botande behandlingsmöjligheten.
När används stamcellstransplantation?
Blodcancer
Används vid behandling av leukemi, lymfom och multipelt myelom, där en stamcellstransplantation kan hjälpa till att återställa en normal blodbildning.
Ärftliga blodsjukdomar
Används vid tillstånd som talassemi, sicklecellsjukdom och andra ärftliga sjukdomar som påverkar blodet, benmärgen och kroppens förmåga att bilda friska blodceller.
Immunbristsjukdomar
Vid vissa immunbrist- och benmärgssjukdomar kan en transplantation bidra till att återuppbygga ett fungerande immunförsvar.
Två olika typer av stamcellstransplantation
Autolog transplantation
Vid en autolog transplantation får patienten sina egna tidigare insamlade stamceller tillbaka. Metoden används ofta vid behandling av vissa cancerformer, bland annat lymfom, multipelt myelom och vissa solida tumörer.
Eftersom familjesparande av navelsträngsblod först blev vanligt under början av 2000-talet är de flesta personer med sparat navelsträngsblod fortfarande relativt unga. Eftersom behovet av stamcellstransplantation generellt ökar med stigande ålder kan antalet autologa transplantationer med sparat navelsträngsblod komma att öka i framtiden när dessa individer blir äldre.
Allogen transplantation
Vid en allogen transplantation kommer stamcellerna från en annan person, antingen en familjemedlem eller en obesläktad donator. Denna typ av transplantation används ofta vid behandling av leukemi, ärftliga blodsjukdomar, benmärgssviktsyndrom och vissa sjukdomar i immunförsvaret.
Målet är att ersätta sjuka eller skadade blodbildande celler med friska stamceller från en donator som kan återuppbygga patientens blodbildning och immunförsvar. I vissa länder används allogen stamcellstransplantation även vid utvalda svåra autoimmuna sjukdomar, inklusive vissa former av multipel skleros (MS).
Källor till blodbildande stamceller
Blodbildande stamceller som används vid transplantation kan samlas in från tre olika källor.
Navelsträngsblod
Samlas in efter sen avnavling från navelsträngen och moderkakan, för att därefter processas och kryoförvaras för potentiell framtida användning.
Benmärg
Kräver en kompatibel donator och insamling genom ett specialiserat benmärgsingrepp som utförs under narkos.
Perifera blodstamceller
Samlas vanligtvis in från en kompatibel donator efter flera dagars behandling för att mobilisera stamceller från benmärgen till blodbanan.
Varför navelsträngsblod är unikt
Navelsträngsblod har flera egenskaper som gjort det till en viktig källa till blodbildande stamceller för transplantation.
En av de största fördelarna är att det kan samlas in, analyseras och kryoförvaras i förväg. Till skillnad från många andra stamcellskällor finns navelsträngsblod redan tillgängligt när behovet uppstår.
För patienter med sjukdomar som akut leukemi kan tiden vara avgörande. Att hitta en lämplig donator kan ta veckor, månader eller i vissa fall ännu längre tid, medan sparat navelsträngsblod kan hämtas fram, tinas, analyseras och förberedas för transplantation inom betydligt kortare tid 1.
Efter transplantation vandrar stamcellerna till benmärgen där de börjar producera nya friska blodceller och återuppbygga patientens blodbildning och immunförsvar. Forskning har också visat att transplantation med navelsträngsblod ofta kan genomföras med mindre strikta HLA-matchningskrav än många traditionella donatorkällor, vilket kan öka möjligheten att hitta ett lämpligt transplantationsalternativ för vissa patienter 2, 3.
Studier har dessutom visat en lägre risk för svår transplantat-mot-värd-sjukdom (GvHD) i vissa transplantationssituationer, samtidigt som de terapeutiska fördelarna med donerade stamceller bibehålls 4.
Fördelar med navelsträngsblod vid transplantation
Utökad potential för transplantation med navelsträngsblod
En historisk begränsning för transplantation med navelsträngsblod har varit det relativt låga antalet stamceller i varje insamlat prov, vilket kan vara särskilt utmanande vid behandling av större barn och vuxna.
För att hantera denna utmaning har forskare utvecklat teknologier som gör det möjligt att expandera stamceller från navelsträngsblod i laboratoriet före transplantation. Ett exempel är Omisirge® (omidubicel), en ex vivo-expanderad produkt baserad på navelsträngsblod som utvecklats för att öka antalet transplantationsbara stamceller från en enskild navelsträngsblodsenhet 4, 5.
Kliniska studier har visat snabbare neutrofil engraftment och lovande resultat hos patienter med allvarliga blodsjukdomar och immunologiska sjukdomar jämfört med konventionell transplantation med navelsträngsblod 4.
Godkännandet av Omisirge representerar en viktig milstolpe inom transplantationsmedicin och visar hur innovation fortsätter att utöka den kliniska potentialen hos stamceller från navelsträngsblod. I takt med att nya teknologier utvecklas kan de bidra till att förbättra tillgången till transplantation och ytterligare stärka navelsträngsblodets roll som en etablerad stamcellskälla inom medicinsk behandling.
Omisirge® i korthet
Därför är det viktigt
Stamcellstransplantation är fortfarande en av de mest etablerade och betydelsefulla medicinska användningarna av blodbildande stamceller.
Även om framtida medicinska behov inte kan förutsägas ger sparande av stamceller vid födseln tillgång till en unik biologisk resurs som annars skulle gå förlorad.
I takt med att transplantationsmedicin och cellterapi fortsätter att utvecklas kan tillgången till högkvalitativa stamcellskällor få en allt större betydelse för framtida patienter och familjer.
När sparat navelsträngsblod blir en behandlingsmöjlighet
Läs mer om hur familjer som uppfyller kriterierna kan få tillgång till specialiserade behandlingsprogram baserade på navelsträngsblod genom Cellavivas internationella nätverk.
Källor
- Eapen, M., Rubinstein, P., Zhang, M. J., Stevens, C., Kurtzberg, J., Scaradavou, A., Loberiza, F. R., Champlin, R. E., Klein, J. P., Horowitz, M. M., & Wagner, J. E. Outcomes of transplantation of unrelated donor umbilical cord blood and bone marrow in children with acute leukaemia. Lancet. 2007;369(9577):1947–1954. DOI:10.1016/S0140-6736(07)60915-5
- Eapen, M., Rocha, V., Sanz, G., Scaradavou, A., Zhang, M. J., Arcese, W., Sirvent, A., Champlin, R. E., O’Donnell, P. V., Passweg, J. R., Ballen, K. K., Horowitz, M. M., & Gluckman, E. Effect of graft source on unrelated donor haemopoietic stem-cell transplantation in adults with acute leukaemia: a retrospective analysis. Lancet Oncology. 2010;11(7):653–660. DOI:10.1016/S1470-2045(10)70127-3
- Milano, F., Appelbaum, F. R., & Delaney, C. Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease. New England Journal of Medicine. 2016;375(22):2204–2205. DOI:10.1056/NEJMc1612872
- Horwitz, M. E., Wease, S., Blackwell, B., Valcarcel, D., Frassoni, F., Boelens, J. J., et al. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021;138(16):1429–1440. DOI:10.1182/blood.2021011719
- Peled, T., Shoham, H., Aschengrau, D., Yackoubov, D., Frei, G., Rosenheimer, G. N., et al. Nicotinamide, a SIRT1 inhibitor, inhibits differentiation and facilitates expansion of hematopoietic progenitor cells with enhanced bone marrow homing and engraftment. Experimental Hematology. 2012;40(4):342–355.e1. DOI:10.1016/j.exphem.2011.12.005
- Snowden, J. A. et al. Indications for haematopoietic cell transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe, 2022. Bone Marrow Transplant 57, 1217-1239, doi:10.1038/s41409-022-01691-w (2022).