NextCell Pharma AB (NextCell) meddelar att primära effektmått uppnått signifikans i företagets doseskaleringsstudie. De sex patienter, som behandlats med hög och medelhög dos, har efter ett år bevarat sin insulinproduktion signifikant bättre (P < 0,01) än de tre patienter som erhållit låg dos med bolagets stamcellsprodukt ProTrans. Inga allvarliga biverkningar har rapporterats.
”Resultaten är lovande, även om det är få patienter och en öppen studie utan kontrollpatienter”, säger ansvarig prövare professor Per-Ola Carlsson, Akademiska Sjukhuset, Uppsala.
ProTrans-1 är en fas I/II studie uppdelad i två delar. Första delen vilket är fas I-delen, doseskalering, för att utvärdera säkerheten vid behandling med tre olika doser av ProTrans, är nu slutförd. Varje dos utvärderas i tre patienter, totalt 9 patienter. Inga allvarliga biverkningar har påträffats. Fullständig säkerhetsanalys kommer att genomföras av studiens säkerhetskommitté när även del 2 av studien är avslutad.
”Doseskaleringen var endast designad för att påvisa säkerhet. Det är oerhört roligt att vi även kunde visa på effekt, något som också behöver bevisas i den randomiserade fas II-delen”, säger Dr Mathias Svahn, VD.
Andra delen av ProTrans-1 studien är en fas-II del. Då samtliga doser visats säkra så valdes den högsta dosen. Patienterna randomiseras till ProTrans eller placebo och varken studieteam eller patient vet vem som får vad. När sista patienten varit på sitt sista uppföljningsbesök, planerat juli 2020, så låses all data innan koden bryts.
Effekten av behandling med ProTrans mäts som en jämförelse mellan patientens egen insulinproduktion före och ett år efter behandling. Då doseskaleringsdelen inte är placebokontrollerad så kan den absoluta effekten av ProTrans inte utvärderas. Naturalförloppet för den här patientgruppen är att insulinproduktionen sjunker med cirka 20-40 % under den här tiden (Greenbaum et.al. 2012), vilket är jämförbart med förloppet för patienterna i lågdoskohorten. Däremot har patienter i hög- och medeldoskohorten bevarat en högre insulinproduktion jämfört med patienterna i lågdoskohorten (P-värde < 0,05). Skillnaden mellan de sex patienterna som behandlats med hög eller medelhög dos, jämfört med de tre patienter som behandlats med låg dos, är statistiskt signifikant (P-värde < 0,01).
Säkerhetskommittén består av; ordförande Ulf Smith MD, PhD, professor och forskningschef vid Lundberglaboratoriet för Diabetesforskning, Sahlgrenska Akademin och Sahlgrenska Universitetssjukhuset, Göteborg; Anders Fasth MD, PhD, professor i Pediatrisk Immunologi, Sahlgrenska Akademin och överläkare vid Drottning Silvias Barnsjukhus, Göteborgs Universitet; och Åke Lernmark PhD, professor och Huvudprövare vid Diabetes och Celiaki, Skånes Universitetssjukhus, Lunds Universitet.
Primärt effektmått definieras som förändring i C-peptid area-under-kurvan (AUC) (0-120 min) som svar på en måltidsbelastning (Mixed Meal Tolerance Test, MMTT) vid dag 372 efter behandling jämfört med före behandling. Resultatet beräknas statistiskt med t-test och ANOVA.
Denna information är sådan information som NextCell Pharma AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 4 december 2019.
Håll dig uppdaterad med den senaste utvecklingen i NextCell Pharma AB
LinkedIn: https://www.linkedin.com/company/15255207/
Twitter: https://twitter.com/NextCellPharma
För mer information om NextCell Pharma AB, vänligen kontakta:
Mathias Svahn, VD
Sofia Fredrikson, CFO
Telefon: 08-735 5595
E-post: info@nextcellpharma.com
