Hematopoetiska stamceller har blivit en accepterad behandling för Multipel Skleros

Multipel skleros, (MS) är en neurologisk sjukdom som angriper hjärna och ryggmärg1. Termen skleros betyder förhårdnad och beskriver de plack som bildas i hjärna och ryggmärg1.

Vid MS angriper patientens eget immunsystem myelinskidan som omger och skyddar nervfibrer i det centrala nervsystemet2. Många spridda inflammatoriska förändringar ger förhårdnader, skleros i nervvävnaden. Dessa plack stör nervsignalerna från hjärnan till andra delar av kroppen. Den ökade förekomsten av vita blodkroppar i sjukdomshärdarna visar på ett inslag av inflammation2.

Symtomen kan vara mycket varierande, men inkluderar fysiska, psykiska och ibland psykiatriska problem 3. I Sverige har cirka 20 000 personer MS och varje år tillkommer cirka 1000 nya fall.

Orsakerna till MS är ännu inte helt kartlagda. Den underliggande mekanismen tros antingen vara av autoimmun karaktär där skadan sker genom att immunsystemet speciellt T-celler, angriper kroppens egen vävnad 4 eller ett fel på de myelinproducerande cellerna5. Föreslagna orsaker till detta inkluderar genetik och miljöfaktorer såsom virusinfektioner 2.

Det finns idag ingen botande behandling mot multipel skleros.

Det finns läkemedel som kan bromsa sjukdomens förlopp. Alla typerna av läkemedel påverkar immunsystemet och dämpar inflammationen i centrala nervsystemet. Transplantationer med hematopoetiska stamceller har blivit en accepterad behandling för vissa former av MS. Akademiska sjukhuset i Uppsala, har specialiserat sig på att behandla MS med blodstamcellstransplantation:

https://www.akademiska.se/for-patient-och-besokare/ditt-besok/undersokning/ahsct/

Det handlar om hematopoetisk stamcellstransplantation där patientens sjuka immunförsvar slås ut med cytostatika.

Patienterna får sedan friska blodstamceller, som kan bygga upp ett nytt immunförsvar, genom en transplantation. Fram till 2019 har mer än 200 MS-sjuka framgångsrikt behandlats med blodstamcellstransplantation i Sverige:

https://www.forskning.se/2019/01/16/blodstamcellstransplantation-effektivare-an-bromsmedicin-vid-ms/

Behandlingen syftar till att nollställa immunförsvaret så att det upphör att skada hjärnan.

Analyser av blodkroppar hos MS-patienter som fått stamcellstransplantation kan bekräfta att immunsystemet effektivt kan återställas till ett mindre reaktivt tillstånd6.

I en tillbakablickande multicenterstudie har Muraro et al., utvärderat de långsiktiga resultaten hos patienter som genomgått stamcellstransplantation som behandling av MS7.  Studien inkluderade 281 patienter med MS som behandlats mellan 1995 och 2006. Forskarna använde en klinisk skattningsskala som kallas Expanded Disability Status Scale för att bedöma deltagarnas funktionsförmåga.

Studiens primära effektmått var totalöverlevnad och progressionsfri överlevnad, alltså tiden som patienten klarar sig utan att sjukdomsbilden förvärras.

Av patienterna med MS som behandlats med stamcellstransplantation var nästan hälften, 46 % progressionsfria och totalöverlevnaden 93 % 5 år efter transplantation.

Även om stamcellstransplantation är godkänd för MS, är det främst för personer med svårare MS där traditionella terapier inte har fungerat.