NextCell Pharma genomför stamcellsstudie för typ 1-Diabetes med Protrans

Posted by Cellaviva Admin on

Mesenchymala Stroma Celler (MSC) har visat lovande resultat i att skydda insulinproduktionen hos patienter med typ I diabetes. NextCell Pharma AB har utvecklat en behandling, ProTrans, som består av allogena MSC från navelsträng. NextCell Pharma har nu inlett en studien vars syfte är att förutom säkerhetskontroll  även utröna om patientens egen insulinproduktion förbättras 12 månader efter behandling med ProTrans-stamceller. Typ 1-diabetespatienter i åldern 18-40 år och som haft sjukdomen i högst 2 år och som har viss egen insulinproduktion är kandidater att vara med i studien.

Studien är en fas I/II studie, vilket innebär att den är indelad i två delar där den första delen är en öppen dos-eskalerande säkerhetsstudie. Den andra delen är blindad, randomiserad och placebokontrollerad. I den andra delen av studien (fas II) kommer man att utvärdera skillnaden i C-peptid uttryck 12 månader efter behandling jämfört med nivåerna vid behandlingsstart. Behandlingen med ProTrans eller placebo sker utöver patientens ordinarie insulinbehandling.

Tre patienter med typ 1 diabetes har redan behandlats med Protrans i den pågående kliniska fas I/II prövningen. Därmed har samtliga patienter i lågdoskohorten genomgått behandling.

Studien som utförs med NXCTCLs patentsökta ProTrans är uppdelad i två delar där första delen är en doseskalering med 3+3+3 patienter som behandlas med; låg, medel och hög dos av Protrans. Nu är alltså samtliga patienter i lågdoskohorten behandlade och efter att patienterna varit på 1-månadsuppföljning så kan behandling i medeldoskohorten påbörjas. Förloppet är detsamma för medeldos och högdoskohorten.

Andra delen av studien är randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad där 10 patienter får ProTrans och 5 patienter får placebo, totalt 15 patienter. Totalt kommer 24 patienter att behandlas med ProTrans, 9 i doseskaleringsdelen och ytterligare 15 i den placebokontrollerade delen. Primärt utvärderas säkerhet och bibehållen egen insulinproduktion efter 1 år.

Den kliniska prövningen utförs av Karolinska Trial Alliance, under ledning av Professor Per-Ola Carlsson, Uppsala Universitet, som är huvudprövare för studien. Säkerhetskommitten, Data Safety Monitoring Board, för studien utgörs av Professorerna Ulf Smith och Anders Fasth vid Göteborgs Universitet, samt Åke Lernmark vid Lunds Universitet. Säkerhetskommitten för den kliniska studien med ProTrans har nu godkänt att  huvudprövaren professor Per-Ola Carlsson och NXTCL  går vidare med behandling av 3 patienter i den medelhöga doskohorten.

mathias svahn cellaviva

Behandlingen med ProTrans av samtliga tre patienter i lågdoskohorten har bedömts som säker vid en-månadsuppföljningen. På samma sätt kommer patienter i medeldoskohorten be

dömas innan rekrytering till högdoskohorten kan inledas. När en-månadsuppföljning av högdoskohorten har utvärderats med avseende på säkerhet, kan den randomiserade, dubbel-blinda, placebokontrollerade delen av studien inledas med totalt 15 ytterligare patienter.

”Behandling med ProTrans förväntas endast ge milda och spontant övergående biverkningar vilket vi såg i lågdoskohorten”, säger Dr. Mathias Svahn, VD på NextCell Pharma AB.